|
Werbung
PRESSEMITTEILUNG
ANTISENSE PHARMA GmbH
FDA und EMEA erteilen Antisense Pharma Orphan-Drug-Status
für Trabedersen zur Behandlung von Bauchspeicheldrüsenkrebs.
Orphan-Drug-Status sichert Marktexklusivität für sieben
bis zehn Jahre nach der Marktzulassung
Regensburg – 14. September 2009. Das biopharmazeutische
Unternehmen Antisense Pharma GmbH hat sowohl von der European
Medicines Agency (EMEA) als auch von der US-amerikanischen
Food and Drug Administration (FDA) den Orphan-Drug-Status
für sein Prüfpräparat Trabedersen zur Behandlung
von Bauchspeicheldrüsenkrebs erhalten. Beide Behörden sprachen
Trabedersen bereits 2002 den Orphan-Drug-Status zur Behandlung
hochgradiger Gliome (Hirntumore) zu. Der neueste Beschluss
verdeutlicht das große Potential von Trabedersen zur Behandlung
verschiedener aggressiver Tumore.
Der Orphan-Drug-Status kann beantragt werden, wenn die zu
behandelnde Krankheit lebensbedrohlich oder stark beeinträchtigend
ist und nicht mehr als fünf von 10.000
Menschen in der EU (entspricht etwa 250.000 Betroffenen)
bzw. weniger als 200.000 Menschen in den USA an der Krankheit
leiden. Voraussetzung ist, dass entweder keine andere wirksame
Behandlungsmethode existiert oder das neue Medikament einen
signifikanten Vorteil gegenüber existierenden Therapien
verspricht.
Das Orphan-Drug-Programm soll pharmazeutische Unternehmen
ermutigen, Präparate zur Behandlung von Krankheiten zu entwickeln,
die den oben genannten Kriterien entsprechen. Vorteile,
die den Unternehmen gewährt werden, sind kostenlose wissenschaftliche
Beratung, eine Ermäßigung oder Befreiung von Gebühren sowie
Marktexklusivität zusätzlich zum Patentschutz. Dies ist
ein weiterer Meilenstein für die Entwicklung von Trabedersen,
einem neuartigen, zielgerichteten Präparat auf Basis der
Antisense-Technologie für die Behandlung verschiedener aggressiver
Tumore.
Vielversprechende vorläufige Daten zur Wirksamkeit Trabedersen
hat in einer fortlaufenden klinischen Phase-I/II-Studie
eine gute Sicherheit und Verträglichkeit sowie ermutigende
Überlebensdaten bei Patienten mit fortgeschrittenem Bauchspeicheldrüsenkrebs
gezeigt. „Die vorläufigen klinischen Daten sind sehr
beeindruckend“, schreibt das „Committee on Orphan
Medical Products“ (COMP) der EMEA in seinem Bericht.
23 Patienten erhielten Trabedersen intravenös als Monotherapie
in Zweit-, Dritt- oder Viertlinientherapie. Die Behandlung
erfolgte entweder im Zyklus 7 Tage Gabe von Trabedersen/7
Tage Infusion ohne Medikation oder 4 Tage Gabe von Trabedersen/10
Tage Infusion ohne Medikation. Das mediane Überleben
(„Median overall survival“/ mOS) der Patienten
beträgt im ersten Behandlungsschema 6,8 Monate (Stand: August
2009). Ein Patient mit rekurrentem, fortgeschrittenem Bauchspeicheldrüsenkrebs
(erneutes Auftreten nach vorangegangener operativer Entfernung
des Tumors und drei Chemotherapien) und Lebermetastasen
zeigte einen kompletten Rückgang aller Tumore (Complete
Response). Der Patient ist bereits 45,6 Monate nach Beginn
der Therapie mit Trabedersen tumorfrei (Stand: Februar 2009).
Das derzeitige mediane Überleben von Patienten mit fortgeschrittenem
Pakreaskarzinom in der ersten Kohorte (fünf Patienten) des
zweiten Behandlungsschemas beträgt 13,4 Monate (Stand: August
2009). Ein Patient lebt bereits 19 Monate seit dem Beginn
der Therapie mit Trabedersen (Stand: April 2009).
In derselben Studie konnten auch eine gute Sicherheit und
Verträglichkeit sowie erste ermutigende Wirksamkeitsnachweise
bei Patienten mit fortgeschrittenem schwarzen Hautkrebs
oder fortgeschrittenem Darmkrebs gezeigt werden. Bei einem
von fünf Patienten mit schwarzem Hautkrebs, die nach dem
ersten Behandlungsschema mit Trabedersen behandelt wurden,
stabilisierte sich der Krankheitszustand (Stable Disease).
Der Patient lebte noch 13,8 Monate nach Beginn der Behandlung
mit Trabedersen.
Anreize für die Entwicklung und Wettbewerbsvorteile „Orphan
drugs“ unterliegen denselben regulatorischen Bestimmungen
wie alle anderen pharmazeutischen Produkte. Ihre Entwicklung
wird jedoch durch kostenlose wissenschaftliche Beratung
und die Ermäßigung oder Befreiung von Gebühren gezielt gefördert.
Darüber hinaus wird Antisense Pharma zusätzlich zum Patentschutz
die Marktexklusivität für Trabedersen nach der Marktzulassung
zugesichert; für sieben Jahre in den USA und für zehn Jahre
in der EU. Diese Marktexklusivität gilt im Hinblick auf
medizinische Produkte mit den gleichen aktiven Substanzen
für dieselbe Indikation; es sei denn, ein gleichartiges
Produkt weist einen signifikanten therapeutischen Vorteil
auf.
„Wir freuen uns sehr, von der EMEA und der FDA den
Orphan-Drug-Status zur Behandlung von Bauchspeicheldrüsenkrebs
erhalten zu haben. Dies hilft uns dabei, Trabedersen allen,
die es brauchen, möglichst schnell verfügbar zu machen“,
sagt Dr. Karl-Hermann Schlingensiepen, Geschäftsführer von
Antisense Pharma. „Bauchspeicheldrüsenkrebs gehört
zu den aggressivsten und verheerendsten Krebsarten.
Trotz zahlreicher Fortschritte in der Krebstherapie, wie
Operationen, Radio- und Chemotherapie, ist die Prognose
für die Patienten denkbar schlecht. Basierend auf
den Ergebnissen verschiedener klinischer Studien erwarten
wir, dass Trabedersen zu einer deutlichen Verbesserung der
Behandlung nicht nur von Patienten mit Pankreaskarzinom,
sondern auch von Patienten mit Hirntumoren, schwarzem Hautkrebs
oder fortgeschrittenem Darmkrebs führen wird. Wir sind davon
überzeugt, dass Trabedersen mit seinem einzigartigen Wirkmechanismus
das Potential hat, zu einem Paradigmenwechsel in der Behandlung
bösartiger Tumore zu führen. Denn Trabedersen behandelt
nicht nur die Symptome sondern auch die Ursache
verschiedener Krebserkrankungen und bietet den Patienten
so die Chance auf eine bessere Lebenserwartung und Lebensqualität.“
Zusatzinformationen
Über Pankreaskarzinom
Bauchspeicheldrüsenkrebs ist eine
der aggressivsten Krebsarten. Die Prognose für Patienten
mit Pankreaskarzinom ist schlecht, der Bedarf an neuen Behandlungsmöglichkeiten
dementsprechend hoch. Die Sterblichkeitsraten gehören zu
den höchsten: Weltweit verursacht Pankreaskarzinom 227.000
Todesfälle im Jahr und steht damit an 8. Stelle tumorbedingter
Todesfälle.
1 In Europa ist Bauchspeicheldrüsenkrebs die
zehnthäufigste
Krebsart und führt jährlich zu ca. 65.000 Todesfällen.
2 5 bis 9 (Männer/Frauen) von 100.000
Menschen erkranken hier jährlich
an einem Pankreaskarzinom.Die amerikanische Krebsgesellschaft
geht in den USA von 1,5 Millionen neu diagnostizierten Krebsfällen
im Jahre 2009 aus. 44.380 Menschen werden voraussichtlich
an Bauchspeicheldrüsenkrebs erkranken und 33.740 daran versterben.
Somit steht diese Krebsart an vierter Stelle der tumorbedingten
Todesfälle in den USA.
3 Derzeitige Therapien umfassen
Operation, Radio- und/oder Chemotherapie. Trotz der neuesten
Fortschritte ist die Prognose für die Patienten immer noch
ernüchternd und ein großer Teil der Betroffenen stirbt innerhalb
eines Jahres nach der ersten
Diagnose.
Der Wirkmechanismus von Trabedersen
Trabedersen ist ein zielgerichteter Wirkstoff, der auf der
Antisense-Technologie basiert (Phosphorothioat-Oligodesoxynukleotid)
und das erste Produkt seiner Substanzklasse. Trabedersen
unterbindet auf der Ebene der Translation die
Bildung des Eiweißes „Transforming Growth Factor-beta
2“ (TGF-2).
4,5
Verschiedene aggressive Tumore wie hochgradige Gliome,
fortgeschrittener Bauchspeicheldrüsenkrebs, maligne Melanome
und fortgeschrittener Darmkrebs produzieren TGF-2 im Übermaß.
TGF-2 spielt eine große Rolle bei der Entwicklung des Tumors
(Wachstum, Angiogenese und Metastasierung) und bildet einen
Schutzwall gegen das Immunsystem.
4,5,6
Trabedersen unterbindet die TGF-2-Produktion und bekämpft
den Krebs hierdurch auf vielfache Weise: Der Wirkstoff hemmt
das Tumorwachstum, seine Gefäßneubildung und die Metastasierung.
4,7
Darüber hilft Trabedersen dem körpereigenen Immunsytem dabei,
Tumorzellen zu erkennen und zu bekämpfen, indem es den Schutzschild
des Tumors auflöst.
Zielgerichtete Therapien als Wachstumstreiber im Pharmamarkt
Anders als unspezifische Therapien wie Chemo- oder Radiotherapie,
wirkt Trabedersen zielgerichtet an den molekularen Wurzeln
verschiedener Krebsarten. Mit einem Anteil von bis zu 80%
am Wachstum des Onkologiemarktes zählen die so genannten
Targeted Therapies wie Trabedersen zu den Wachstumstreibern
im Pharmamarkt. 8
Bei erfolgreicher Zulassung wäre Trabedersen das erste Antisense-Medikament
zur Behandlung von Krebs.
Klinische Studien
Weitere Informationen zur klinischen Phase-I/II-Studie für
Patienten mit fortgeschrittenem Pakreaskarzinom, malignem
Melanom oder Kolorektalkarzinom sowie zur klinischen Phase-III-Studie
SAPPHIRE für Patienten mit rekurrentem
oder refraktärem anaplastischen Astrozytom finden Sie auf
der Website www.krebsstudien.info
.
Über die Antisense Pharma GmbH
Die Antisense Pharma GmbH ist ein biopharmazeutisches
Unternehmen mit Sitz in Regensburg. Das Unternehmensziel
ist es, auf Basis der Antisense-Technologie Medikamente
zur Behandlung bislang unheilbarer Krebskrankheiten zu entwickeln
und weltweit zu vermarkten. Als zielgerichtete Therapie
unterbinden Antisense-Wirkstoffe hochspezifisch die Bildung
von Proteinen, die für die Entstehung und den aggressiven
Verlauf von (Krebs-)Krankheiten verantwortlich sind. Antisense
Pharma führt derzeit klinische Studien gegen Hirntumore,
fortgeschrittenen Bauchspeicheldrüsenkrebs, schwarzen Hautkrebs
und Darmkrebs durch. Behandlungen gegen andere Indikationen
befinden sich in der präklinischen Entwicklung. Für seine
Erfolge ist Antisense Pharma bereits mit dem Bayerischen
Innovationspreis, dem Deutschen Gründerpreis und als eines
der 100 innovativsten Unternehmen 2009 im deutschen Mittelstand
ausgezeichnet worden.
Literaturnachweise
1. Parkin DM (2005) CA Cancer. J Clin 55(2):74–108
2. Cascinu S et al. (2009) Pancreatic
Cancer ESMO Clinical
Recommendations. Ann Oncol 20 (Suppl. 4): iv37-iv40
3. American Cancer Society. http://www.cancer.org
last
accessed 08/2009.
4. Schlingensiepen KH et al. (2006)
Cytokine Growth Factor
Rev 17(1-2):129–139
5. Tsamandas, AC, Kardamakis, D et
al. (2004) The potential
role of TGFbeta1, TGFbeta2 and TGFbeta3 protein
expression in colorectal carcinomas. Correlation with classic
histopathologic factors and patient survival. Strahlenther
Onkol 180(4):201-8
6. Kouvidou, C, Latoufis, C et al.
(2006) Expression of Smad4
and TGF-beta2 in colorectal carcinoma. Anticancer Res
26(4B):2901-7
7. Schlingensiepen R et al. (2005)
Oligonucleotides 15(2):94-
104
8. IMS Health
Die
kostenlose online Enzyklopädie WIKIPEDIA
zum Thema Pankreastumor
hier
|
