|
werbende
PRESSEMITTEILUNG ANTISENSE
PHARMA GmbH
FDA und EMEA erteilen Antisense Pharma
Orphan-Drug-Status für Trabedersen zur
Behandlung von Bauchspeicheldrüsenkrebs
.Orphan-Drug-Status sichert
Marktexklusivität für sieben bis zehn
Jahre nach der Marktzulassung
Regensburg – 14. September 2009. Das
biopharmazeutische Unternehmen Antisense
 Pharma GmbH hat sowohl von der European Medicines Agency (EMEA) als auch von der
US-amerikanischen Food and Drug
Administration (FDA) den
Orphan-Drug-Status für sein
Prüfpräparat Trabedersen zur
Behandlung von Bauchspeicheldrüsenkrebs
erhalten. Beide Behörden sprachen
Trabedersen bereits 2002 den
Orphan-Drug-Status zur Behandlung
hochgradiger Gliome (Hirntumore) zu. Der
neueste Beschluss verdeutlicht das große
Potential von Trabedersen zur Behandlung
verschiedener aggressiver Tumore.
Der Orphan-Drug-Status kann beantragt
werden, wenn die zu behandelnde
Krankheit lebensbedrohlich oder stark
beeinträchtigend ist und nicht mehr als
fünf von 10.000
Menschen in der EU (entspricht etwa
250.000 Betroffenen) bzw. weniger als
200.000 Menschen in den USA an der
Krankheit leiden. Voraussetzung ist,
dass entweder keine andere wirksame
Behandlungsmethode existiert oder das
neue Medikament einen signifikanten
Vorteil gegenüber existierenden
Therapien verspricht.
Das Orphan-Drug-Programm soll
pharmazeutische Unternehmen ermutigen,
Präparate zur Behandlung von Krankheiten
zu entwickeln, die den oben genannten
Kriterien entsprechen. Vorteile, die den
Unternehmen gewährt werden, sind
kostenlose wissenschaftliche Beratung,
eine Ermäßigung oder Befreiung von
Gebühren sowie Marktexklusivität
zusätzlich zum Patentschutz. Dies ist
ein weiterer Meilenstein für die
Entwicklung von Trabedersen, einem
neuartigen, zielgerichteten Präparat auf
Basis der Antisense-Technologie für die
Behandlung verschiedener aggressiver
Tumore.
Vielversprechende vorläufige Daten zur
Wirksamkeit Trabedersen hat in einer
fortlaufenden klinischen Phase-I/II-Studie
eine gute Sicherheit und Verträglichkeit
sowie ermutigende Überlebensdaten bei
Patienten mit fortgeschrittenem
Bauchspeicheldrüsenkrebs gezeigt. „Die
vorläufigen klinischen Daten sind sehr
beeindruckend“, schreibt das „Committee
on Orphan Medical Products“ (COMP) der
EMEA in seinem Bericht.
23 Patienten erhielten Trabedersen
intravenös als Monotherapie in Zweit-,
Dritt- oder Viertlinientherapie. Die
Behandlung erfolgte entweder im Zyklus 7
Tage Gabe von Trabedersen/7 Tage
Infusion ohne Medikation oder 4 Tage
Gabe von Trabedersen/10 Tage Infusion
ohne Medikation. Das mediane
Überleben („Median overall survival“/
mOS) der Patienten beträgt im ersten
Behandlungsschema 6,8 Monate (Stand:
August 2009). Ein Patient mit
rekurrentem, fortgeschrittenem
Bauchspeicheldrüsenkrebs (erneutes
Auftreten nach vorangegangener
operativer Entfernung des Tumors und
drei Chemotherapien) und Lebermetastasen
zeigte einen kompletten Rückgang aller
Tumore (Complete Response). Der Patient
ist bereits 45,6 Monate nach Beginn der
Therapie mit Trabedersen tumorfrei
(Stand: Februar 2009).
Das derzeitige mediane Überleben von
Patienten mit fortgeschrittenem
Pakreaskarzinom in der ersten Kohorte
(fünf Patienten) des zweiten
Behandlungsschemas beträgt 13,4 Monate
(Stand: August 2009). Ein Patient lebt
bereits 19 Monate seit dem Beginn der
Therapie mit Trabedersen (Stand:
April 2009).
In derselben Studie konnten auch eine
gute Sicherheit und Verträglichkeit
sowie erste ermutigende
Wirksamkeitsnachweise bei Patienten mit
fortgeschrittenem schwarzen Hautkrebs
oder fortgeschrittenem Darmkrebs gezeigt
werden. Bei einem von fünf Patienten mit
schwarzem Hautkrebs, die nach dem ersten
Behandlungsschema mit Trabedersen
behandelt wurden, stabilisierte sich der
Krankheitszustand (Stable Disease). Der
Patient lebte noch 13,8 Monate nach
Beginn der Behandlung mit Trabedersen.
Anreize für die Entwicklung und
Wettbewerbsvorteile „Orphan drugs“
unterliegen denselben regulatorischen
Bestimmungen wie alle anderen
pharmazeutischen Produkte. Ihre
Entwicklung wird jedoch durch kostenlose
wissenschaftliche Beratung und die
Ermäßigung oder Befreiung von Gebühren
gezielt gefördert. Darüber hinaus wird
Antisense Pharma zusätzlich zum
Patentschutz die Marktexklusivität für
Trabedersen nach der Marktzulassung
zugesichert; für sieben Jahre in den USA
und für zehn Jahre in der EU. Diese
Marktexklusivität gilt im Hinblick auf
medizinische Produkte mit den gleichen
aktiven Substanzen für dieselbe
Indikation; es sei denn, ein
gleichartiges Produkt weist einen
signifikanten therapeutischen Vorteil
auf.
„Wir freuen uns sehr, von der EMEA und
der FDA den Orphan-Drug-Status zur
Behandlung von Bauchspeicheldrüsenkrebs
erhalten zu haben. Dies hilft uns dabei,
Trabedersen allen, die es brauchen,
möglichst schnell verfügbar zu machen“,
sagt Dr. Karl-Hermann Schlingensiepen,
Geschäftsführer von Antisense Pharma.
„Bauchspeicheldrüsenkrebs gehört zu den
aggressivsten und verheerendsten
Krebsarten. Trotz zahlreicher
Fortschritte in der Krebstherapie, wie
Operationen, Radio- und Chemotherapie,
ist die Prognose für die Patienten
denkbar schlecht. Basierend auf
den Ergebnissen verschiedener klinischer
Studien erwarten wir, dass Trabedersen
zu einer deutlichen Verbesserung der
Behandlung nicht nur von Patienten mit
Pankreaskarzinom, sondern auch von
Patienten mit Hirntumoren, schwarzem
Hautkrebs oder fortgeschrittenem
Darmkrebs führen wird. Wir sind davon
überzeugt, dass Trabedersen mit seinem
einzigartigen Wirkmechanismus das
Potential hat, zu einem
Paradigmenwechsel in der Behandlung
bösartiger Tumore zu führen. Denn
Trabedersen behandelt nicht nur die
Symptome sondern auch die Ursache
verschiedener Krebserkrankungen und
bietet den Patienten so die Chance auf
eine bessere Lebenserwartung und
Lebensqualität.“
Zusatzinformationen
Über Pankreaskarzinom
Bauchspeicheldrüsenkrebs ist eine der
aggressivsten Krebsarten. Die Prognose
für Patienten mit Pankreaskarzinom ist
schlecht, der Bedarf an neuen
Behandlungsmöglichkeiten dementsprechend
hoch. Die Sterblichkeitsraten gehören zu
den höchsten: Weltweit verursacht
Pankreaskarzinom 227.000 Todesfälle im
Jahr und steht damit an 8. Stelle
tumorbedingter Todesfälle.
1 In Europa ist
Bauchspeicheldrüsenkrebs die
zehnthäufigste
Krebsart und führt jährlich zu ca.
65.000 Todesfällen.
2 5 bis 9
(Männer/Frauen) von 100.000 Menschen
erkranken hier jährlich
an einem Pankreaskarzinom.Die
amerikanische Krebsgesellschaft geht in
den USA von 1,5 Millionen neu
diagnostizierten Krebsfällen im Jahre
2009 aus. 44.380 Menschen werden
voraussichtlich an
Bauchspeicheldrüsenkrebs erkranken und
33.740 daran versterben. Somit steht
diese Krebsart an vierter Stelle der
tumorbedingten Todesfälle in den USA.
3 Derzeitige Therapien umfassen
Operation, Radio- und/oder
Chemotherapie. Trotz der neuesten
Fortschritte ist die Prognose für die
Patienten immer noch ernüchternd und ein
großer Teil der Betroffenen stirbt
innerhalb eines Jahres nach der ersten
Diagnose.
Der Wirkmechanismus von Trabedersen
Trabedersen ist ein zielgerichteter
Wirkstoff, der auf der
Antisense-Technologie basiert (Phosphorothioat-Oligodesoxynukleotid)
und das erste Produkt seiner
Substanzklasse. Trabedersen unterbindet
auf der Ebene der Translation die
Bildung des Eiweißes „Transforming
Growth Factor-beta 2“ (TGF-2).
4,5
Verschiedene aggressive Tumore wie
hochgradige Gliome,
fortgeschrittener
Bauchspeicheldrüsenkrebs, maligne
Melanome
und fortgeschrittener Darmkrebs
produzieren TGF-2 im Übermaß. TGF-2
spielt eine große Rolle bei der
Entwicklung des Tumors (Wachstum,
Angiogenese und Metastasierung) und
bildet einen Schutzwall gegen das
Immunsystem.
4,5,6
Trabedersen unterbindet die
TGF-2-Produktion und bekämpft den Krebs
hierdurch auf vielfache Weise: Der
Wirkstoff hemmt das Tumorwachstum, seine
Gefäßneubildung und die Metastasierung.
4,7
Darüber hilft Trabedersen dem
körpereigenen Immunsytem dabei,
Tumorzellen zu erkennen und zu
bekämpfen, indem es den Schutzschild des
Tumors auflöst.
Zielgerichtete Therapien als
Wachstumstreiber im Pharmamarkt
Anders als unspezifische Therapien wie
Chemo- oder Radiotherapie, wirkt
Trabedersen zielgerichtet an den
molekularen Wurzeln verschiedener
Krebsarten. Mit einem Anteil von bis zu
80% am Wachstum des Onkologiemarktes
zählen die so genannten Targeted
Therapies wie Trabedersen zu den
Wachstumstreibern im Pharmamarkt. 8
Bei erfolgreicher Zulassung wäre
Trabedersen das erste
Antisense-Medikament zur Behandlung von
Krebs.
Klinische Studien
Weitere Informationen zur klinischen
Phase-I/II-Studie für Patienten mit
fortgeschrittenem Pakreaskarzinom,
malignem Melanom oder Kolorektalkarzinom
sowie zur klinischen Phase-III-Studie
SAPPHIRE für Patienten mit rekurrentem
oder refraktärem anaplastischen
Astrozytom finden Sie auf der Website
www.krebsstudien.info .
Über die Antisense Pharma GmbH
 Die
Antisense Pharma GmbH ist ein
biopharmazeutisches Unternehmen mit Sitz
in Regensburg. Das Unternehmensziel ist
es, auf Basis der Antisense-Technologie
Medikamente zur Behandlung bislang
unheilbarer Krebskrankheiten zu
entwickeln und weltweit zu vermarkten.
Als zielgerichtete Therapie unterbinden
Antisense-Wirkstoffe hochspezifisch die
Bildung von Proteinen, die für die
Entstehung und den aggressiven Verlauf
von (Krebs-)Krankheiten verantwortlich
sind. Antisense Pharma führt derzeit
klinische Studien gegen Hirntumore,
fortgeschrittenen
Bauchspeicheldrüsenkrebs, schwarzen
Hautkrebs und Darmkrebs durch.
Behandlungen gegen andere Indikationen
befinden sich in der präklinischen
Entwicklung. Für seine Erfolge ist
Antisense Pharma bereits mit dem
Bayerischen Innovationspreis, dem
Deutschen Gründerpreis und als eines der
100 innovativsten Unternehmen 2009 im
deutschen Mittelstand ausgezeichnet
worden.
Literaturnachweise
1. Parkin DM (2005) CA Cancer. J Clin
55(2):74–108
2. Cascinu S et al. (2009) Pancreatic
Cancer ESMO Clinical
Recommendations. Ann Oncol 20 (Suppl.
4): iv37-iv40
3. American Cancer Society. http://www.cancer.org
last
accessed 08/2009.
4. Schlingensiepen KH et al. (2006)
Cytokine Growth Factor
Rev 17(1-2):129–139
5. Tsamandas, AC, Kardamakis, D et al.
(2004) The potential
role of TGFbeta1, TGFbeta2 and TGFbeta3
protein
expression in colorectal carcinomas.
Correlation with classic
histopathologic factors and patient
survival. Strahlenther
Onkol 180(4):201-8
6. Kouvidou, C, Latoufis, C et al.
(2006) Expression of Smad4
and TGF-beta2 in colorectal carcinoma.
Anticancer Res
26(4B):2901-7
7. Schlingensiepen R et al. (2005)
Oligonucleotides 15(2):94-
104
8. IMS Health
Die
kostenlose online Enzyklopädie WIKIPEDIA
zum Thema Pankreastumor
hier
|
